HLB그룹이 차세대 신약개발 기술로 꼽히는 '항체-올리고뉴클레오타이드 접합체(AOC)' 플랫폼을 중장기 성장 동력으로 낙점하고 전폭적 지원에 나서고 있다. 현재 글로벌 시장에서 AOC 플랫폼의 상용화 사례가 전무한만큼, '인공핵산(PNA)'이라는 차별화된 기술을 앞세운 HLB그룹의 AOC 전략이 성공할 수 있을지 주목된다. ◇ 진양곤 회장의 자신감 드러내는 행보…'AOC'가 뭐길래? 27일 업계에 따르면, 진양곤 HLB그룹 회장은 이달에만 HLB파나진 주식을 약 30만주 매수했다. 이는 파나진이 HLB그룹에 편입된 이래 첫 매입으로, 파나진이 개발을 추진 중인 AOC 플랫폼에 대한 진 회장의 관심과 중장기 성장가능성 기대가 반영된 행보라는 게 HLB그룹 측 설명이다. 앞서 HLB파나진은 지난 3일 자사의 인공핵산 원천기술과 파트너사의 항체·링커 접합기술을 결합한 AOC 개발을 천명한 바 있다. AOC는 '항체-약물 접합체(ADC)'의 구조적 특징을 차용한 차세대 모달리티(치료접근법)로, 질병세포를 찾아가는 '항체(Antibody)'와 질병세포를 파괴하는 '약물(Drug, 페이로드)'을 링커로 결합(Conjugation)한 ADC의 구조에서 '약물' 대신 '올리고뉴클레오타이드(DNA·RNA 등 핵산의 기본 단위인 뉴클레오타이드를 여러 개 이어 만든 짧은 핵산 조각. 올리고핵산이라고도 불림)'를 접합하는 것이 특징이다. ADC는 항체와 약물(세포 독성물질)을 접합해 표적 질병세포의 사멸을 유도하는 특성상 주로 항암 분야에서 두각을 드러낸다. 이와 달리 AOC는 세포 독성물질 대신 올리고핵산을 약물(페이로드)로 활용한다. 유전물질인 올리고핵산이 단순히 질병세포를 죽이는 것이 아니라 질병세포의 유전자 발현을 조절해 질병을 치료한다는 점에서 암은 물론 근육·뇌 등 각종 유전성 질환 치료제 개발에도 활용될 수 있다. ◇ 기존 AOC 한계 극복한 '펩타이드핵산' 적용…'듀센병' 치료제로 가치 검증 파나진의 AOC 개발 전략은 명확하다. 듀센병으로 불리는 희귀 유전질환인 '듀센 근이영양증(DMD)'을 첫 적응증으로 삼고 AOC 플랫폼을 적용한 후보물질을 개발해 기술 가치를 입증하는 것이다. 듀센병 치료제 성공 여부가 향후 파나진 AOC 플랫폼의 시장 평가를 좌우하는 것이다. 듀센병은 근육이 퇴화하는 유전질환으로, 표준치료법은 여전히 스테로이드를 통한 질병 진행속도 지연에 머물러 있으나, 최근 세포유전자치료제(CGT), 리보핵산(RNA)치료제 등 혁신 모달리티의 개발이 이어지는 추세다. 특히 RNA치료제 분야에선 인공 올리고핵산의 일종인 '포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PMO)'를 기반으로 한 치료제의 개발이 활발히 진행 중이다. 그러나 PMO는 상대적으로 용해도와 세포투과력이 낮아 약물전달 효율성이 떨어지고, 혈청 단백질 결합이 약해 체내 소실률이 높다는 구조적 한계가 지속 보고되고 있다. 이를 극복하기 위해 일부 개발사들은 ADC의 구조를 차용하면서 PMO를 정밀 설계해 약물전달 효율성을 높이는 시도를 하고 있으나, 이는 특정 유전자 돌연변이를 가진 듀센병 환자만 치료할 수 있다는 점에서 PMO 기반 AOC는 확장성에 제약이 있다는 평가다. 이에 파나진은 다른 방식으로 설계된 인공 올리고핵산의 일종인 '펩타이드핵산(PNA)'을 페이로드로 적용해 차별화에 나섰다. 구조적 한계가 있는 PMO 대신 상대적으로 효능과 확장성이 우수한 PNA 기반 AOC 플랫폼을 개발해 경쟁 우위를 점한다는 것이다. 펩타이드핵산(PNA)은 DNA·RNA 등 자연 핵산처럼 염기 서열을 가지지만 당·인산 골격 대신 펩타이드(단백질을 구성하는 아미노산이 몇 개 결합된 분자) 골격을 가진 인공 합성 핵산이다. PMO가 당·인산 골격 대신 모르폴리노 골격을 갖는 인공 합성 핵산인 반면 PNA는 당·인산 대신 펩타이드 골격을 갖는 인공 합성 핵산이라는 점에서 차이가 있다. ◇ 펩타이드 골격 구조 개선이 핵심 기술…폐암 세포 연구서 효과 확인 파나진 AOC의 핵심 원천기술은 이러한 PNA의 펩타이드 골격을 구조적으로 개선한 데 있다. 즉, 아미노산 유사 저분자 화합물인 '감마-아미노카르복실산(γ-ACA)' 변형을 통해 표적 유전자와의 결합력과 억제 효율을 높이는 것이다. 파나진에 따르면, 최근 국제학술지 '커런트 이슈 인 몰레큘러 바이올로지'에 게재된 γ-ACA 변형 PNA 연구에서 해당 기술을 적용한 결과, 폐암 세포주에서 암세포 증식을 촉진하는 종양 유발 마이크로 RNA의 발현율이 감소하고 종양억제 유전자 발현은 회복되는 것으로 나타났다. 또한 일반적으로 활용되는 세포투과용 펩타이드(CPP)를 결합한 기존 PNA 대비, γ-ACA 변형 PNA에서 더 강력한 억제 효과가 보고됐다. AOC 구조상 실제 치료 효능은 페이로드의 성능에 좌우되는데, 이러한 연구 결과로 페이로드인 PNA의 골격 설계 자체가 해당 치료제의 효능을 결정할 수 있음을 입증했다는 게 파나진 측 설명이다. 결국 파나진의 AOC 개발은 γ-ACA 변형을 통해 PNA의 골격을 정밀 설계하고, 이를 토대로 도출된 후보물질의 약효와 안전성을 입증하는 것이 최대 당면 과제로 보인다. 파나진은 PNA 골격 고도화를 본격화하고, AOC의 전체 효능을 단계적으로 끌어올린다는 방침이다. HLB그룹 관계자는 “항체의 정밀 표적 기능과 핵산 치료제의 유전자 조절 기능을 결합한 AOC는 차세대 치료 패러다임으로 평가받고 있다"며 “그룹 차원에서도 전략적으로 지원해 나갈 계획"이라고 밝혔다. 박주성 기자 wn107@ekn.kr

2026-02-27 16:30 박주성 기자 wn107@ekn.kr

국내 일부 제약바이오기업들이 자체 신약에 대해 국내외 규제기관 허가심사 결과를 기다리고 있어 올해도 다수의 국산 신약이 탄생할지 주목된다. 장기간 막대한 비용을 투입한 연구개발(R&D)의 노력이 결실을 앞두고 있다는 평가다. 12일 업계에 따르면, 큐로셀의 혈액암 치료제 '림카토'는 지난해 국내 허가를 받은 국산 41호 신약 SK바이오팜 뇌전증 치료제 '엑스코프리'를 이을 국산 42호 신약 유력 후보로 거론된다. 림카토는 혈액암 3차 치료제 시장을 겨냥한 국산 최초의 키메릭 항원 수용체 T세포(CAR-T) 제제로, 지난 2024년 12월 식품의약품안전처에 품목허가를 신청한 뒤 현재 승인을 기다리고 있다. 보건복지부 '허가·평가·협상 병행 시범사업'에 선정돼 관련 절차를 진행 중인 가운데, 올해 중 국내 출시될 것으로 업계는 전망하고 있다. 큐로셀은 CAR-T 치료제의 처방부터 투약까지 전 과정을 실시간 추적·관리하는 통합 솔루션 '큐로링크'를 지난해 7월 구축해 림카토 허가 이후 상업화 기반도 마련한 상태다. 최종 상업화 단계인 급여평가·약가협상 절차가 허가 심사와 병행되는 만큼, 큐로링크를 통해 출시와 동시에 빠른 속도로 시장 공략에 나선다는 전략이다. 한미약품의 글루카곤유사펩타이드-1(GLP-1) 계열 비만치료제 '에페글레나타이드'는 43호 국산신약 등극이 점쳐진다. 지난해 12월 식약처에 품목허가 신청이 제출된 에페글레나타이드는 전달인 11월 식약처 '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 대상으로 지정돼 허가절차가 속도감있게 진행될 것으로 기대를 모았다. 출시 시점은 올 하반기 중으로 예상된다. 에페글레나타이드는 경기 평택 바이오플랜트를 기반으로 하는 자체 생산을 통해 공급 안정성과 가격 경쟁력을 토대로 위고비와 마운자로로 양분된 국내 시장에서 점유율을 빠르게 확대할 것으로 전망된다. 한미약품은 지난달 멕시코 제약사 산페르와의 에페글레나타이드 독점 유통계약을 체결하는 등 글로벌 영토확장 기반도 마련했다. 미국 식품의약국(FDA) 허가를 기다리는 국산신약도 있다. HK이노엔의 위식도역류질환 치료제 '케이캡'과 HLB의 항암제 '리보세라닙'·'리라푸그라티닙'이 대표 사례다. HK이노엔의 케이캡은 지난달 9일 미국 파트너사 세벨라 파마슈티컬스를 통해 FDA에 신약허가 신청(NDA)를 제출, 심사 절차에 본격 진입했다. NDA는 △비미란성 위식도역류질환 치료 △미란성 식도염 치료 △미란성 식도염 치료 후 유지요법 등 세 가지 적응증에 대한 동시 승인을 목표로 심사가 진행된다. 파트너사 세벨라는 올해 총 2000명 이상 환자를 대상으로 진행된 임상 3상(TRIUMpH) 전체 결과를 주요 학회에서 순차적으로 발표하며 기존의 경쟁 약물인 프로톤 펌프 저해제(PPI) 대비 우월한 임상적 경쟁력을 적극 홍보한다는 계획이다. HLB는 간암 치료제 리보세라닙과 담관암 치료제 리라푸그라티닙 등 2개 신약에 대한 FDA의 심사를 기다리고 있다. 이 약물들은 각각 지난달 23일과 27일에 NDA가 제출됐다. 특히 리보세라닙의 경우, 중국 항서제약 '캄렐리주맙'과의 병용 약물로 FDA 허가 심사를 진행중이다. 앞서 이 병용요법은 지난 2023년 간암 1차 치료제로 FDA 허가에 도전했으나, 이듬해 항서제약이 FDA로부터 보완요청(CRL)을 받으며 승인이 불발됐다. 지난해 FDA 재도전 역시 캄렐리주맙의 제조·품질관리(CMC)에 대한 지적으로 재차 무산됐다. 이번 3차 도전은 NDA 제출 2영업일만에 FDA로부터 '클래스2' 분류·본심사 착수 통보를 받으며 본격적인 심사에 돌입했다. 클래스2 심사는 통상 허가까지 6개월 가량 소요되는 만큼, 허가 여부는 오는 7월 23일 내 최종 결정될 전망이다. HLB 관계자는 “이전 심사 과정에서 제시된 지적사항을 충실히 보완하는 한편, 제출 자료 전반을 다시 점검하고 정비해 재신청을 진행했다"며 “향후 심사 절차 전반에 대해 면밀히 검토해 대응하고 FDA와의 소통에도 성실히 임해 회사가 기대하는 성과로 이어질 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다. 박주성 기자 wn107@ekn.kr

2026-02-12 15:01 박주성 기자 wn107@ekn.kr

HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 27일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 '리라푸그라티닙'의 담관암 2차 치료제에 대한 신약허가 신청(NDA)을 완료했다고 28일 밝혔다. 엘레바는 지난 23일 간암 1차 치료제에 이어 담관암 2차 치료제에 대해서도 신약허가 신청을 완료하면서, 두 적응증을 동시에 겨냥한 FDA 허가 절차에 본격적으로 돌입했다. 이번 신약허가 신청에는 글로벌 임상시험을 통해 확보한 유효성·안전성 데이터와 함께, 비임상시험 결과, 원료의약품 및 완제의약품에 대한 제조·품질 관리(CMC) 공정 자료 등 FDA 심사에 필수적인 모든 자료가 포함됐다. 앞서 리라푸그라티닙은 담관암 적응증을 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(2022년), 혁신신약(2023년)으로 지정됐다. 이어 지난해 FDA와의 공식 미팅을 통해 추가적인 확증 임상 3상 없이 임상 2상 결과를 근거로 한 가속 승인 경로를 통한 허가 신청에 대한 동의를 이끌어냈으며, 이에 따라 엘레바는 NDA를 완료했다. 또한 리라푸그라티닙은 우선심사 대상으로 지정될 가능성이 높으며, 우선심사 적용 여부는 FDA의 본심사 착수 시 확정된다고 HLB 측은 설명했다. 리라푸그라티닙은 담관암 임상 2상에서 2차 치료제로서 기존 허가 약물 대비 가장 높은 객관적 반응률(ORR, 46.5%)과 반응지속기간 중앙값(mDOR, 11.8개월)을 기록했다. 안전성 측면에서도 이상반응은 전반적으로 예측 가능하고 관리 가능한 수준이었다. 특히 범-FGFR 억제제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 기존 허가된 FGFR 억제제 대비 현저히 낮은 수준을 보여, 효능과 안전성 측면에서 '계열 내 최고' 치료제의 경쟁력을 입증했다. 첫 번째 FDA 신약허가 신청의 경우 본심사 착수까지 통상 약 2개월의 접수심사 기간이 소요되며, 이후 우선심사로 지정될 경우 본심사 착수 시점부터 약 6개월, 일반심사가 적용될 경우에는 약 10개월의 심사 기간이 예상된다. 이에 따라 리라푸그라티닙 담관암 2차 치료제의 허가 여부는 우선심사 기준으로 9월에 결정될 전망이다. HLB 관계자는 “지난 23일 간암 신약에 이어 담관암 신약의 허가 신청까지 연이어 완료하며, 두 개의 글로벌 항암제를 동시에 FDA 심사 트랙에 올리는 성과를 이뤘다"며 이는 단순한 일정상의 속도가 아니라, 임상·비임상·CMC 전반에 걸친 준비가 글로벌 규제 기준에 맞춰 완성도 있게 이뤄졌다는 자신감의 표현"이라고 밝혔다. 이어 “리라푸그라티닙은 임상 2상 결과만으로도 효능과 안전성에서 계열 내 최고 수준의 경쟁력을 입증한 만큼, 담관암 치료 환경에 의미 있는 변화를 가져올 수 있을 것으로 기대한다"며 FDA 심사 과정에서도 추가 요구 사항에 선제적이고 성실하게 대응해 허가 절차를 차질 없이 진행해 나가겠다"고 말했다. 박주성 기자 wn107@ekn.kr

2026-01-28 14:05 박주성 기자 wn107@ekn.kr

HLB는 미국 자회사인 엘레바 테라퓨틱스와 파트너사인 항서제약이 미국 식품의약국(FDA)에 간암 신약 허가 재신청을 완료했다고 26일 밝혔다. 엘레바는 지난 23일(현지시간) 전분자 화합물 혈관내피세포성장인자수용체(VEGFR) 티로신 키나제 억제제(TKI)인 '리보세라닙'에 대한 신약허가신청(NDA)을, 항서제약은 같은 날 항 PD-1 항체인 '캄렐리주맙'에 대한 생물의약품허가신청(BLA)을 각각 제출했다. 두 약물은 병용요법으로 임상이 진행돼, FDA는 이를 하나의 치료제로 간주해 통합 심사를 진행한다. 이번 재신청은 이전 심사 과정에서 제시된 보완 요구사항을 충분히 반영해 진행됐다고 HLB 측은 설명했다. 리보세라닙·캄렐리주맙 병용요법은 글로벌 임상 3상에서 절제 불가능한 간세포암 환자를 대상으로 전체생존기간 중앙값(mOS) 23.8개월을 기록하며, 현재 간암 1차 치료제 가운데 가장 긴 생존기간을 입증했다. 특히 다양한 환자군별 분석에서도 일관된 효능과 관리 가능한 안전성을 보였다. 최종 임상 데이터는 지난해 권위 있는 국제 학술지인 '란셋 온콜로지'에 게재됐다. 아울러 HLB의 간암 병용요법은 신약 승인 이전부터 2025 BCLC 치료 전략 및 ESMO 2025 가이드라인에 간암 1차 치료 옵션으로 등재되며, 높은 임상적 가치를 공식적으로 인정받았다. HLB 측은 “이전 심사 과정에서 제시된 지적사항을 충실히 보완하는 한편, 제출 자료 전반을 다시 점검하고 정비해 재신청을 진행했다"며 “향후 심사 절차 전반에 대해 면밀히 검토해 대응하고, FDA와의 소통에도 성실히 임해 회사가 기대하는 성과로 이어질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다. 박주성 기자 wn107@ekn.kr

2026-01-26 09:36 박주성 기자 wn107@ekn.kr

HLB의 미국 자회사 이뮤노믹 테라퓨틱스는 독자 개발한 면역치료 백신 플랫폼 'UNITE'를 기반으로 한 자가증폭 RNA(saRNA) 항암 백신 후보물질 'ITI-5000'의 미국 임상 1상 임상시험계획(IND)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인됐다고 19일 밝혔다. 'ITI-5000'은 세포 내 리소좀막에 위치한 단백질(LAMP-1)과 융합된 항원이 LAMP-1의 리소좀 타깃팅 신호를 통해 리소좀으로 이동하면서, 항원을 CD4+ T세포에 제시하는 MHC II 경로에 효과적으로 제시되도록 설계된 항암 백신이다. 그 결과 CD4+ T세포 중심의 면역 반응과 항체 생성이 활성화되고, 이를 통해 CD4+ T세포가 B세포의 항체 생성과 CD8+ 세포독성 T세포 반응을 함께 지원함으로써 종양에 대한 다층적 면역 공격이 가능해진다. 이번 임상 1상(VITALITI)은 병기 2-3 삼중음성유방암(TNBC) 환자를 대상으로 ITI-5000 단독요법과 펨브롤리주맙 병용요법의 안전성, 내약성 및 초기 면역학적 활성을 평가하는 다기관·공개·2단계의 최초 인체 대상 임상시험이다. 이뮤노믹은 올해 2분기부터 미국 내 최대 8개 임상시험 기관에서 환자 등록을 시작할 예정이다. 유방암은 전 세계 암 사망 원인 가운데 다섯 번째로 높은 비중을 차지한다. 이 중 삼중음성유방암은 전체 유방암 환자의 약 15~20%를 차지하는 아형으로, 적용 가능한 치료 옵션이 제한적이고 예후가 불량해 높은 미충족 의료 수요가 존재한다. ITI-5000은 CD4+ T세포 중심의 면역 반응을 활성화해 항암 면역의 기반을 형성하고, 펨브롤리주맙은 PD-1 억제를 통해 이미 활성화된 면역세포의 기능을 회복·증폭시킨다. 이에 따라 병용요법은 면역 반응의 유도와 유지 측면에서 시너지를 낼 수 있을 것으로 기대된다는 게 HLB측 설명이다. 앞서 이뮤노믹 테라퓨틱스는 비임상 연구를 통해 ITI-5000의 안전성과 면역 활성화 효과를 확인하며, 인체 임상으로의 진입을 뒷받침하는 과학적 근거를 마련했다. 김동건 이뮤노믹 대표이사는 “ITI-5000은 LAMP-1 매개 항원 제시를 기반으로 UNITE 플랫폼의 기술적 진화를 입증한 프로그램"이라며 “이번 성과는 내부 연구진의 장기간 연구와 노력이 임상 단계로 이어진 결과로, 삼중음성유방암 치료 분야에서 새로운 접근법을 제시할 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다. 박주성 기자 wn107@ekn.kr

2026-01-19 09:50 박주성 기자 wn107@ekn.kr