GC녹십자 혁신신약, 美 FDA '희귀소아질환의약품' 지정

▲경기도 용인 GC녹십자 본사 전경

[에너지경제신문 김철훈 기자] GC녹십자가 국내 바이오벤처와 공동 개발중인 희귀질환 혁신신약이 미국 식품의약국(FDA)에 의해 희귀 소아질환 의약품 지정을 받았다.

GC녹십자는 희귀의약품 전문 바이오벤처 ‘노벨파마’와 공동 개발중인 ‘산필리포증후군 A형(MPS III A)’ 치료제가 미국 FDA로부터 ‘희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD)’을 받았다고 18일 밝혔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 중추신경계에 헤파란황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 열성유전질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 대부분의 환자가 증상악화로 15세 전후에 사망하는 중증질환이다.

GC녹십자와 노벨파마는 지난 2020년부터 이 질환에 대한 ‘효소대체요법 치료제(ERT)’를 공동 개발 중이다. GC녹십자는 독자적인 재조합단백질 생산기술로 약물을 생산하고 노벨파마는 비임상 연구를 진행한다.

이후 ‘희귀의약품지정(ODD)’ 승인도 기대되는 만큼 두 회사는 신속한 임상 진행을 통해 신약 개발에 더욱 속도를 낼 방침이다. RPDD로 지정 받으면 허가 신청시 특례에 따라 심사기간을 단축할 수 있는 우선심사바우처(PRV)를 신청할 수 있다. 이 바우처의 가치를 금액으로 환산하면 1200억원 이상이 될 수 있다.

GC녹십자 관계자는 "그동안 희귀의약품 분야에서 쌓아온 노하우를 바탕으로 희귀질환으로 고통받는 환자와 그 가족에게 더 나은 치료 옵션을 제공하기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.

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