▲한미약품 본사 전경
한미약품이 항암·비만·당뇨에 이어 희귀질환으로 신약개발 파이프라인을 키우고 있다.
최근 인공지능(AI)·빅데이터·유전자편집 등 첨단기술 발달로 신약개발 성공의 가능성이 높아진데다 주요 규제당국의 각종 지원 혜택도 확대되는 것과 맞물려 한미약품은 '희귀질환 치료 기회'를 넓혀준다는 명분과 함께 수익성 향상이라는 실리까지 챙길 수 있는 절호의 기회로 적극 활용한다는 계획이다.
11일 업계에 따르면, 한미약품은 최근 GC녹십자와 공동개발 중인 희귀질환 '파브리병' 치료 신약 'LA-GLA'(개발명 HM15421·GC1134A)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.
파브리병은 세포 내 '리소좀' 이상으로 당지질이 축적돼 세포독성 및 장기손상으로 사망에 이르는 희귀 유전질환으로 LA-GLA는 월 1회 주사하는 장기지속형 치료제다.
이밖에 한미약품은 △선천적으로 소장(小腸)이 짧아 소화흡수장애를 일으키는 단장증후군 △성장호르몬 결핍증 △특발성 폐섬유증 △선천성 고(高)인슐린혈증 등 5개 희귀질환 혁신신약 파이프라인을 보유하고 있다. 전체 26개 혁신신약 파이프라인 중 약 20%에 해당하는 규모다.
특히, 지난 2018년부터 미국 FDA, 유럽의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처에서 받은 희귀의약품 지정 건수는 총 21건으로 국내 제약사 중 가장 많다.
한국희귀·난치성질환연합회에 따르면 전 세계 희귀질환은 총 7000여종, 환자 수는 3억5000만명에 이르지만 이 가운데 현재 치료제가 개발돼 있는 희귀질환은 5% 가량에 불과한 실정이다.
이는 유전적 요인이 많아 진단 자체가 어렵거나 환자 수가 2만명 이하로 적어 임상환자 모집 등 신약 개발이 까다로운 게 주된 원인이다. 더욱이 개별 질환별로 보면 시장성이 낮아 제약사가 선뜻 개발에 나서기 어려운 현실적 문제도 깔려있다.
이 때문에 주요 규제당국은 희귀의약품 개발을 독려하기 위해 다양한 인센티브 정책을 펴고 있다. 미국 FDA는 희귀의약품에 지정되면 신약허가 심사비용을 면제하고 동일계열 의약품 중 가장 먼저 시판허가를 받으면 7년간 독점권을 인정해 준다.
특히, 희귀의약품 연구개발(R&D) 비용의 50%에 세금감면 혜택을 부여하고 임상개발 보조금도 제공한다. 유럽과 일본 역시 우선심사, 수수료 감면 등 인센티브를 제공한다.
우리나라는 연구개발비 세제혜택이나 수수료 감면 등 금전적 혜택은 없지만, 임상 2상을 마치면 임상 3상 결과를 제출한다는 조건 하에 허가해 주는 '조건부 허가 제도'와 다른 의약품 허가신청보다 우선 심사하는 '우선심사 제도'를 운영하고 있다.
이 때문에 글로벌 제약업계에서도 희귀의약품 개발이 활발해지고 있다.
지난해 FDA가 승인한 신약 55개 중 약 60%는 희귀의약품 지정을 받은 의약품이다. 또한, 현재 글로벌 빅파마들은 신약 파이프라인의 70% 이상이 희귀의약품인 것으로 알려져 있다.
희귀질환은 80% 이상이 유전질환인 만큼 유전자 검사·편집 기술, 인공지능, 빅데이터 등으로 희귀질환의 식별 및 추적이 용이해지고 있는 점도 제약바이오기업들이 희귀질환 신약개발에 나서도록 하는 요인으로 꼽힌다.
한국바이오협회에 따르면, 글로벌 희귀의약품 시장은 지난해 2100억달러(약 290조원)에서 오는 2028년 3500억달러(약 480조원)로 5년간 연평균 10.8%씩 성장할 전망이다. 비 희귀의약품 시장 성장률의 2배에 이르는 속도로 희귀의약품 시장이 '거대한 틈새시장'으로 불리는 이유다.
한미약품 관계자는 “희귀질환 분야 신약개발은 인류 건강을 위해 존재하는 제약기업의 사명과 같은 일"이라며 “희귀질환으로 고통받는 환자의 삶의 질 향상을 위해 새로운 치료 패러다임을 지속적으로 개발하겠다"고 말했다.
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