지트리비앤티, FDA와 수포성표피박리증 치료제 신약 미국 3상 진입 합의

[에너지경제신문 나유라 기자] 지트리비앤티는 수포성표피박리증(Epidermolysis Bullosa, EB) 치료제 신약의 미국 내 임상 3상 진입을 위해 FDA와 합의했다고 27일 밝혔다.

지트리비앤티는 올해 3분기 내 미국에서의 EB 임상 3상 시험에 진입할 계획이다.

수포성표피박리증은 유전적 결함에 의해 표피와 진피 경계부를 구성하는 단백질에 이상이 나타나는 질병으로, 출생과 동시에 피부 외상에 끊임없는 상처와 수포가 발생하며, 심각한 감염과 극도의 통증이 전신에 나타나는 질환이다. FDA로부터 희귀질환 치료제지정을 받았으며, 미국 내 환자 수는 2만5000~3만명 수준이다. 세계시장 규모는 1조원 정도로 추정되나, 현재까지 EB 치료를 위해 승인된 약물은 없는 상태다. 환자들은 단순히 증상을 완화시키기 위한 대증요법에만 의존하고 있어 신약개발이 시급한 질환이다.

지트리비앤티는 이번 EB의 미국 내 3상 진입에 대한 FDA의 공식 합의를 이끌어 냄으로써 NDA까지 확고하게 추진할 수 있게 됐다. 이번 임상 3상 시험은 200명이 넘는 EB 환자를 대상으로 미국 내 임상사이트에서 다기관, 이중맹검, 위약대조 방식으로 유효성 및 안전성을 평가하는 3상 임상시험으로 진행하게 된다.

지트리비앤티 측은 "수포성표피박리증 치료제가 3상에 진입하게 되면 안구건조증 치료제(Dry Eye Syndrome) 및 신경영양성각막염 치료제(Neurotrophic Keratopathy)와 더불어 미국에서 3개의 적응증에서 모두 임상 3상 단계 치료제를 개발하게 된다"며 "글로벌 신약개발이 정점에 이를 것으로 보인다"고 밝혔다.