K-바이오, 세계 최대 美 혈액학회서 세포·유전자치료제 기술 과시

▲지난 7일(현지시간) 미국혈액학회(ASH 2025)에서 베리스모 테라퓨틱스의 메건 블레어 연구원이 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'의 전임상 결과가 담긴 포스터 내용을 참관객들에게 설명하고 있다. 사진=HLB이노베이션

국내 제약바이오업계가 지난 6~9일(현지시간) 미국 올랜도에서 열린 미국혈액학회(ASH 2025)에서 세포·유전자치료제(CGT) 파이프라인의 연구성과를 공개하며 글로별 경쟁력을 입증했다.

14일 업계에 따르면, GC녹십자그룹 계열사 지씨셀은 지난 8일 ASH 2025에서 동종 제대혈 유래 CAR-NK 세포치료제 'GCC2005'의 임상 1a상 중간결과를 구두 발표했다.

ASH는 세계 최대 혈액학 전문 학회로, 매년 미국 각지에서 진행돼 혈액질환과 최신 임상연구, 기술발전방안 등을 공유하는 세계 권위의 학술대회다.

GCC2005는 암세포의 일종인 CD5를 표적하는 CAR-NK 세포치료제로, 이번 학회에선 지난 10월말 기준 최신 임상중간결과가 공개됐다.

총 9명의 재발·불응성 NK/T세포 림프종 환자를 대상으로 진행된 GCC2005 1a상 중간결과, 종양 반응 평가가 가능한 8명의 객관적 반응률(ORR)은 기존 항암제의 일반적인 반응률(30% 이하) 보다 두 배 가량 높은 62.5%로 나타났다.

ORR은 전체 환자 대비 종양크기 감소 등 객관적 치료 효과를 확인할 수 있는 환자의 비율로, 일반적인 항암제 대비 우수한 GCC2005의 항암 효능이 입증됐다는 의미로 해석된다.

특히 3명의 환자에게선 종양이 완전히 사라지는 '완전관해(CR)'가 확인됐고, 질병 진행(PD) 환자 3명 중 2명에게선 표적 병변의 종양이 감소하는 '부분관해(PR)'가 나타났다. GCC2005가 경쟁 약물대비 높은 안전성과 효능을 통해 계열 내 최초 신약으로 개발될 것으로 지씨셀은 기대하고 있다.

HLB그룹 HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스도 지난 7일 같은 학회에서 자사 CAR-T 치료제 후보물질 'SynKIR-310'의 전임상 연구 성과를 공개했다.

SynKIR-310는 베리스모가 독자 개발한 CAR-T 플랫폼 'KIR-CAR'를 적용한 CD19 타깃 치료제로, 연구 결과 노바티스의 '킴리아(성분명 티사젠렉류셀)'와 비교해 저용량에서 탁월한 종양 제거 효과가 확인됐다. 기존 약물의 핵심 부작용인 '사이토카인 방출 증후군(CRS)'과 이에 따른 독성과 재발률 등 한계도 개선됐다.

또한 KIR-CAR 플랫폼의 우수성도 입증됐다. SynKIR-310의 바인더(암세포를 인식하는 표적 결합 부위)인 'DS191'을 킴리아의 'FMC63' 바인더로 대체하더라도 우수한 종양 억제 효과가 지속되는 것으로 나타났는데, 이는 KIR-CAR의 독자적 설계가 SynKIR-310의 치료 효과를 주도하는 핵심 요인임을 의미한다는 게 베리스모의 설명이다.

이 같은 국내 바이오업계의 개발 성과는 CGT가 미래 바이오 산업을 주도할 혁신 모달리티(치료접근법)라는 점에서 특히 주목된다.

글로벌 시장조사기관 이벨류에이트 파마에 따르면, 글로벌 CGT 시장 규모는 지난 2021년 약 8조5000억원 수준에서 매년 40% 이상의 고성장세를 유지하며 오는 2028년까지 총 117조원까지 성장할 전망이다. 암 분야의 가파른 수요 증가에 힘입어 시장 규모도 단기간 크게 확장할 것이라는 게 업계의 예측이다.

한국화학연구원은 최근 발간한 보고서에서 “유전자·세포 치료는 비용, 안전성, 기술적 난제 등으로 광범위하게 활용되는 치료 방식은 아니다"라면서도 “전세계적으로 효능과 필요성에 대한 공감대가 확산하고 있고, 이에 따라 기술개발이 가속화되며 시장 규모도 빠르게 확대되고 있다"고 설명했다.

그러면서 “무엇보다 희귀질환 등 난치병을 효과적으로 치료할 수 있고, 환자 개인의 특성에 맞춘 맞춤형 치료제를 제공할 수 있다는 점에서 미래 의료에 반드시 필요한 핵심 기술로 평가된다"고 덧붙였다.

박주성 기자 wn107@ekn.kr