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이번 연구는 선행 연구를 발전시켜 직접분화유도 기술을 통해 ‘소아성 치매’로 알려진 니만 피크 C형 유전질환 환자의 피부세포를 이용해 유도신경줄기세포를 유도, 환자 본인의 유도신경줄기세포를 단기간에 확립하는 기술이다.
니만 피크 C형 질환은 콜레스테롤 대사에 관여하는 니만 피크 C 단백질의 기능 이상으로 콜레스테롤이 비정상적으로 신경세포에 축적되면서 신경세포가 사멸해 기억·지능 장애, 치매증상 등 각종 신경장애를 일으키는 소아 난치성 신경질환이다.
퇴행성 신경계 질환의 경우, 아직까지 치료제가 없는 실정이다. 따라서 치료약 개발을 위해 환자 본인의 신경세포를 확보해 맞는 약을 스크리닝 하는 것이 필수적이다. 하지만 현실적으로 환자의 신경 세포 샘플을 획득이 쉽지 않고, 제한된 실험에서 정확한 발병기전이나 병리기전을 파악하기에 어려움이 많았다.
연구팀은 니만 피크 환자의 피부세포로부터 유도된 신경줄기세포가 환자와 같은 병리생태 현상과 증상을 그대로 재현해 병리기전을 밝혔다. 확립된 환자유래 신경줄기세포를 이용해 약물을 투여한 결과, 니만 피크병의 주요원인인 신경세포에 콜레스테롤이 축적되는 것을 해소하고 신경세포가 정상화 되는 결과를 확인했다. 이번 연구는 치매, 파킨슨, 루게릭 등 퇴행성 신경계 질환 환자를 위한 ‘환자 맞춤형 의약품 개발’에 기여할 것으로 기대된다.
강스템바이오텍 측은 "앞으로 후속 연구를 통해 니만 피크 질환을 포함하여 다양한 신경계 질환 세포 치료제 기술 개발에 활용할 것이다"라고 전망하며 "줄기세포를 이용한 신경 재생과 같은 치료로도 발전이 가능할 것으로 기대한다"고 말했다.
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