▲GC녹십자(왼쪽)·한미약품 본사 전경
GC녹십자와 한미약품이 공동개발중인 희귀질환 치료 신약에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1·2상 시험 승인을 신청하면서 개발 속도를 높이고 있다.
GC녹십자와 한미약품은 공동개발중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'(개발명 GC1134A·HM15421)에 대한 임상 1·2상 임상시험계획서(IND)를 미국 FDA에 제출했다고 1일 밝혔다.
LA-GLA는 GC녹십자와 한미약품이 '세계 최초 월 1회 피하투여 용법'으로 공동 개발중인 파브리병 치료 혁신신약이다.
파브리병은 성염색체로 유전되는 희귀질환으로 리소좀축적질환(LSD)의 일종이다. 리소좀은 불필요한 물질을 제거하는 세포 내 소기관으로, 리소좀축적질환은 리소좀에서 당지질을 분해하는 효소 '알파-갈락토시다아제A'가 결핍됐을 때 발생한다.
체내 처리되지 못한 당지질이 지속적으로 축적되면서 세포독성 및 염증 반응이 일어나고 다양한 장기가 서서히 손상돼 심하면 사망에 이르는 희귀난치성 질환이다.
현재 파브리병 환자는 유전자재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법(ERT)으로 치료받고 있다.
그러나 이 치료법은 2주에 한번씩 병원에서 오랜시간 정맥주사를 맞아야 하는 불편함이 있고 정맥 주입에 따른 불편함, 진행성 신장질환 억제에 대한 효능 부족 등 한계가 있다.
LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계를 개선한 '차세대 지속형 효소대체요법 치료제'이다.
또한 비임상 단계에서 기존 치료제 대비 신장기능, 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 입증해 지난 5월 미국 FDA에 의해 희귀의약품(ODD)으로도 지정됐다.
이밖에 GC녹십자는 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 비롯해 산필리포증후군 치료제 'GC1130A', 강글리오시드증 치료제 'GC2126A' 등 5개의 리소좀축적질환 신약개발 파이프라인을 운영하고 있다.
한미약품 역시 '단장(短腸)증후군', '성장호르몬 결핍증', '특발성 폐섬유증' 등 5개 희귀질환 혁신신약 파이프라인을 운영하며 전체 신약 파이프라인의 20% 가량을 희귀질환 신약 개발에 투입하고 있다.
GC녹십자와 한미약품 관계자는 “미국을 필두로 한국을 포함해 글로벌 임상을 진행해 나갈 예정"이라며 “리소좀축적질환 치료제 개발 경험과 노하우를 바탕으로 파브리병으로 고통받는 환자에게 새로운 치료 옵션을 줄 수 있도록 신약 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.
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